昨天,云南灵长类生物医药研究重点实验室介绍,全球首对靶向基因编辑猴不久前在昆明出生。猴基因编辑的成功将有助于建立猴疾病模型,更好地模拟人类疾病,大大降低药物研究的风险。
该研究成果同时证明,未来有望定向改造人类基因,治疗基因疾病。完成这一研究的科学家来自南京医科大学生殖医学国家重点实验室、云南灵长类生物医药研究重点实验室和南京大学等单位。
云南灵长类生物医药研究重点实验室理事长、研究员季维智介绍,现在虽然用小鼠可进行基本的脑生物学和疾病研究,但不能与猴子相比。例如,许多药物对小鼠有效,但对人类无效。
研究人员采用的是最新基因编辑技术Crispr,可以对目标DNA进行插入、删除或重写,类似计算机编辑文字一样对物种基因进行编辑,而且成功率较高。这次我国科学家的研究证明,不仅可以利用Crispr技术高效、精确地编辑灵长类基因,还能培育出个体。
目前,人类面临一些重大疑难疾病(如帕金森、老年痴呆、糖尿病、肝病等)的侵扰,建立合适的动物模型,可以从理论上深入了解致病机理,实践上发现有效的治病途径(包括药物等)。
季维智表示:“目前,大多数临床前研究是以啮齿类(大鼠、小鼠)为主要的动物模型。因为大鼠、小鼠跟人类各方面相差太大,仅有不超过5%的研究最终可以走向临床。由于灵长类动物与人类高度相似,以灵长类动物为模型的研究成功率可提高至40%。”
该研究成果不仅代表了当前转基因灵长类动物研究的最高水平,同时还有力证明:在大动物,尤其是在灵长类动物的基因组靶向修饰和疾病动物模型研究方面,我国处于世界领先水平,而云南省研究团队处于领跑位置。(记者 王海涛)